“創新藥出海不是選答題，而是限時必答題。創新藥的核心價值在于解決全球未被滿足的臨床需求，中國創新藥企業必須直面全球競爭。”日前，在2025藥物信息大會暨展覽會/DIA中國年會（以下簡稱DIA大會）的監管科學分論壇上，上海漢康私募基金管理有限公司創始人、首席執行官苑全紅如是表示。

“如何讓更多創新藥出海”是本屆DIA大會的熱點議題之一。與會嘉賓認為，近年來我國創新藥在國際市場已嶄露頭角，但在出海進程中仍面臨不少挑戰。中國創新藥企業還需在研發高臨床價值產品、建立國際化專業團隊、構建多元化市場格局等方面做好準備，讓更多中國創新藥惠及全球患者。

從“趕潮”躍升至“領潮”

“近十年來，得益于我國藥審改革的推進和企業研發能力的提升，創新藥產業蓬勃發展。”武田制藥大中華區注冊事務部負責人劉艷瑋說。

2015—2024年，我國原研創新藥數量快速增長。醫藥魔方數據顯示，按歷年首次進入臨床試驗的創新藥進行統計，截至2024年底，中國企業研發的處于活躍狀態的創新藥數量累計達3575個。從管線分布看，細胞療法與小分子類創新藥居于前列，占比分別為28%和19%；雙/多抗類藥物、放射性藥物、抗體偶聯藥物（ADC）、基因療法等其他新技術產品逐漸增多。

不僅如此，我國越來越多的創新藥企業將目光投向國際市場。2019年，百濟神州(244.470, -3.00, -1.21%)自主研發的抗癌新藥澤布替尼獲美國食品藥品管理局（FDA）加速批準上市，實現了中國創新藥出海“零的突破”。此后，針對海外市場，中國創新藥企業在臨床開發和注冊策略等方面不斷探索、創新與突破。根據醫藥魔方數據，截至2024年底，已有18款中國原研創新藥在海外獲批，其中6款同時進入歐美市場。

值得一提的是，創新藥的出海路徑也日益多元化。根據弗若斯特沙利文等機構發布的《2025中國生物藥出海趨勢藍皮書》，當前中國創新藥出海主要有以下四種模式：自主出海模式、License-out模式、NewCo模式和并購模式。其中，License-out模式在短期內仍是中國創新藥企業出海的主流選擇。

“中國創新藥研發經歷了從‘趕潮’到‘弄潮’再到‘領潮’的躍升。”阿斯利康全球高級副總裁、全球研發中國負責人何靜表示，“未來，中美兩國將持續成為全球的創新高地。”

創新藥出海挑戰仍在

然而，國產創新藥的出海之旅并非一帆風順。

3月20日，石藥集團的海外合作伙伴Elevation Oncology宣布終止從石藥集團引進的Claudin18.2 ADC項目EO-3021/ SYSA1801。在此之前，信達生物的信迪利單抗在美國FDA申請上市時也遭遇失利。

多位與會嘉賓認為，中國創新藥企業在出海過程中遇到的市場準入標準有差異、產品同質化嚴重、人才儲備不足等問題是全球創新藥企業所面臨的共性問題。

“中國創新藥企業出海仍面臨諸多挑戰。”山東博安生物技術股份有限公司首席醫學官周明在會上表示。以全球創新藥單一最大市場美國為例，臨床試驗成本高、美國FDA的高科學標準和合規要求、短期政策波動，共同構成了較高的出海門檻。

其中，高科學標準主要體現在臨床試驗方案設計上，美國FDA對劑量選擇、主要終點和對照組設計有明確的要求。高合規要求則貫穿于臨床試驗實施全過程，包括臨床試驗的實施與核查、生物樣品采集與分析等方面。而短期政策波動則體現在美國FDA開始強調在美國入組受試者，并有最低的樣本量要求，增加了企業出海的不確定性。周明坦言：“這些因素都給中國企業出海帶來了挑戰。”

“同質化產品扎堆研發造成資金和資源浪費的問題同樣不容忽視。”CRC Oncology Corp華實生物董事總經理茹欽華認為。

醫藥魔方數據顯示，截至2024年底，中國企業研發的靶向CD19的CAR-T細胞療法，處于Ⅰ期臨床至批準上市階段的產品共計149款，全球占比達61%；靶向BCMA的CAR-T細胞療法有74款，全球占比71%；PD-1/ PD-L1單抗有30款，全球占比59%；靶向HER2的ADC有24款，全球占比80%。

“在商務拓展（BD）交易盡調過程中，靶點的定位和產品未來的市場升值空間是決定能否成功達成合作的關鍵因素之一。”茹欽華認為，當前熱門靶點的過度競爭導致同質化嚴重，管線的商業價值下降。這使得大量項目不得不被砍掉甚至提前終止臨床試驗，造成了資源浪費。

此外，創新藥想要順利“走出去”，離不開具備國際視野、熟悉海外市場規則和文化、掌握國際藥品監管法規等多方面知識和技能的國際化人才。然而，目前許多創新藥企業仍缺少跨文化、跨區域的國際化專業團隊，難以在復雜的國際環境中應對各種挑戰。

映恩生物創始人兼首席執行官朱忠遠表示，企業在管線立項時，如果盲目追求“Firstin-Class”，最終可能會忽視臨床可行性和市場需求。他強調，企業應在制定臨床策略時就扎實做好國際化布局，包括國際化團隊建設、全球臨床試驗啟動以及國際化市場規劃。

構建可持續競爭力

面對出海過程中的重重挑戰，中國創新藥企業如何在激烈的國際市場競爭中行穩致遠？

在周明看來，企業需要構建可持續的競爭力體系，以高臨床價值的產品管線為基礎，以前瞻性研發戰略為牽引，以國際化BD人才隊伍為引擎，通過長期投入形成“研發-反饋-優化”閉環，最終實現國際市場的穩健突破。他認為，這并非一蹴而就，產品、戰略、人才、時間都很重要。其中產品是基礎，人才是核心。

蘇州宜聯生物醫藥有限公司創始人、董事長薛彤彤表示：“企業應聚焦未被滿足的臨床需求，通過創新療法、獨特分子結構或給藥方式，開發具有顯著臨床價值的產品。這是保持長久競爭力的關鍵。”他強調，企業立項時需深度關注真實患者需求，而非盲目追逐市場熱點。

苑全紅以康方生物的依沃西單抗為例進一步闡釋這一觀點：“依沃西單抗憑借其創新的靶點設計以及在臨床研究中展現出的突破性療效，促成了與Summit Therapeutics總交易額高達50億美元的合作協議。”

此外，有多位嘉賓表示，臨床試驗設計的科學性、執行過程的可控性，以及統計學的嚴謹性，也是支撐臨床價值的關鍵要素。

“每一項成功的BD交易背后都必須有非常堅實的質量體系作為支撐。”茹欽華進一步解釋說，這要求建立覆蓋藥物研發全流程的質量控制體系，以確保臨床試驗數據的完整性、準確性和溯源性。科學嚴謹的試驗設計與執行是藥物療效和安全性獲得國際認可的前提，直接影響產品的市場價值和商業前景。

“創新藥企業應加大對國際化人才的引進和培養力度，建立一支具備全景化視野的人才團隊，提升企業的國際視野和運營能力。”茹欽華強調，團隊成員不僅要具備深厚的專業知識，還需擁有高效的溝通能力，能夠理解不同市場的監管邏輯、商業習慣和患者需求，從而在國際合作中實現無縫銜接，形成強大合力。

在杭州泰格醫藥(49.000, -0.60, -1.21%)科技股份有限公司聯席總裁聞增玉看來，多元化的市場布局同樣是創新藥出海的重要策略。

“除傳統的歐美成熟市場外，澳大利亞、東南亞甚至拉美地區正展現出強勁的增長潛力。”聞增玉介紹，泰格醫藥已在全球37個國家和地區進行了一體化布局，并組建本地化專業團隊，建立“全球協同結合本土深耕”的運營模式，以實現對當地市場需求的高效響應。這種布局不僅有助于企業拓展市場份額，還能降低對單一市場的依賴，增強企業的抗風險能力。

中國創新藥的出海進程已從單一產品落地的初級階段，邁向構建全球研發、臨床和商業化全鏈條能力的生態競爭時代。正如周明所言，出海不僅是為了推動產品在海外成功上市，更是為了向全球患者提供更優質的治療方案，推動中國創新藥產業在全球醫藥市場中穩健前行。

（來源：中國醫藥報 記者：李易真）